再生障礙性貧血根據骨髓衰竭的程度、合并癥、患者年齡和體質、疾病治療是否及時有效及采用的具體治療方法等因素而各不相同。一般來說重型再生障礙性貧血比非重型患者預后好，兒童患者比成人患者預后好。

　　重型再生障礙性貧血患者起病急驟，病情常進展迅速，骨髓中的造血細胞嚴重缺乏，常伴發嚴重的感染和出血性疾病，尤其是會導致嚴重的顱內出血。這類患者一般需要緊急進行骨髓遏制治療，除非遏制成功，否則一般療效極差，病死率較高，大部分患者在發病后一年內死亡。非重型再生障礙性貧血患者病情常遷延，經過適當的治療，患者的骨髓增生過低和全血細胞減少可有所恢復，病情常比較穩定，大部分生存期較長，部分患者病情進展為重型再生障礙性貧血，而死于感染和出血。

　　兒童患者用藥物治療的療效比成人患者好，預后也相對較好。早期開始治療者預后好于治療延誤者。如果治療及時得當，極少數患者可以完全恢復，大部分患者血和骨髓可以由較明顯的恢復，但不能完全恢復為正常。